سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) داروی خوراکی «لیسرایا» (برپوسیتینیب) را برای درمان درماتومیوزیت در بزرگسالان تأیید کرد؛ نخستین گزینه درمانی خوراکی مصوب برای این بیماری نادر خودایمنی که تاکنون بیماران آن با کمبود جدی گزینههای درمانی مؤثر مواجه بودهاند.
مسئول دفتر ایمونولوژی و التهاب FDA اعلام کرد بیماران مبتلا به درماتومیوزیت برای سالها به درمانهایی متکی بودهاند که اصالتاً برای بیماریهای دیگر طراحی شده بودند و تأیید این دارو گامی مهم برای در اختیار قرار دادن یک درمان خوراکی مؤثر است.
درماتومیوزیت بیماریای است که در آن سیستم ایمنی بدن به عضلات و پوست حمله میکند و باعث التهاب مزمن، ضعف تدریجی عضلانی و بثورات پوستی مشخص میشود. لیسرایا قرصی است که روزی یک بار مصرف میشود و با مهار مسیرهای JAK/TYK2 که در پاسخهای ایمنی و التهابی بدن نقش دارند، از آسیب به عضله و پوست جلوگیری میکند.
اثربخشی و ایمنی دارو در یک کارآزمایی فاز سوم با ۲۴۱ بیمار بزرگسال بررسی شد؛ شرکتکنندگان به سه گروه دریافتکننده دوز ۳۰ میلیگرمی، دوز ۱۵ میلیگرمی یا دارونما به مدت ۵۲ هفته تقسیم شدند. بیماران دریافتکننده دوز ۳۰ میلیگرمی در مقایسه با گروه دارونما، بهبود بیشتری در شاخص ترکیبی بیماری، عملکرد فیزیکی و فعالیت پوستی نشان دادند و احتمال بیشتری داشت که تا هفته ۴۸ بتوانند مصرف کورتیکواستروئید خود را کاهش دهند.
شایعترین عوارض جانبی گزارششده شامل عفونت تنفسی فوقانی، سردرد، خستگی، عفونت ادراری و تهوع بود. نرخ قطع درمان به دلیل عوارض جانبی در گروه دریافتکننده دارو کمتر از گروه دارونما بود. دارو با هشدار جعبهای درباره خطر عفونتهای جدی، افزایش مرگومیر، بدخیمی، عوارض قلبیعروقی و لخته شدن خون عرضه میشود.
FDA به این دارو عناوین «داروی یتیم» و «بررسی اولویتدار» اعطا کرده و تأییدیه آن به شرکت Priovant Therapeutics تعلق دارد.