سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) اولین درمان هدفمند برای سرطان پانکراس متاستاتیک را تأیید کرد
- انتشار فوری:
سازمان غذا و داروی ایالات متحده (FDA) امروز داروی Rasonque (daraxonrasib)، یک مهارکننده RAS را برای شایعترین نوع سرطان پانکراس تأیید کرد – و این یک گزینه درمانی جدید را ماهها زودتر از موعد به بیماران مبتلا به سرطان پانکراس پیشرفته ارائه میدهد.
این اقدام نشان دهنده تعهد این سازمان به اقدام فوری، کاهش تأخیرهای غیرضروری و پیشبرد درمانهای نوآورانهای است که میتوانند تفاوت معناداری در زندگی بیماران آمریکایی و خانوادههایشان ایجاد کنند.
راسونک، قرصی که روزی یک بار مصرف میشود، اشکال مختلف پروتئینی به نام RAS را هدف قرار میدهد که عامل اصلی رشد تومور در اکثر بیماران مبتلا به آدنوکارسینوم پانکراس است. این سرطان از سلولهای پوشاننده مجاری پانکراس ناشی میشود.
«تاییدیه امروز، یک گزینه جدید و حیاتی برای بیمارانی که با یک سرطان فوقالعاده دشوار و از نظر تاریخی صعبالعلاج مواجه هستند، فراهم میکند. وظیفه اساسی ما ارائه درمانهای بیشتر و معنادارتر به بیماران در اسرع وقت است.» این را کایل دیامانتاس، عضو موقت سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) و عضو کالج سلطنتی دارو و غذای آمریکا (FDA) گفت . «من بینهایت به دانشمندان متعهد FDA که بررسی سریع، کامل و تعهد بیوقفهشان این نقطه عطف پیشگامانه را به واقعیت تبدیل کرد، افتخار میکنم.»
این تاییدیه برای درمان بزرگسالان مبتلا به آدنوکارسینوم متاستاتیک پانکراس است که حداقل یک درمان سیستمیک قبلی دریافت کردهاند یا کاندید درمان سیستمیک چند دارویی نیستند.
طبق گزارش موسسه ملی سرطان، تقریباً ۹۰ تا ۹۵ درصد از ۶۷۰۰۰ مورد جدید سرطان پانکراس که هر ساله در ایالات متحده تشخیص داده میشود، آدنوکارسینوم پانکراس است. با وجود اینکه آدنوکارسینوم پانکراس تقریباً ۳.۲ درصد از کل تشخیصهای سرطان را تشکیل میدهد، به دلیل تشخیص معمولاً دیرهنگام، سیر تهاجمی بیماری و گزینههای درمانی محدود، سهم نامتناسبی از مرگ و میر ناشی از سرطان را به خود اختصاص میدهد.
در یک کارآزمایی بالینی تصادفی، بدون برچسب و چند مرکزی که شامل ۵۰۰ بزرگسال مبتلا به آدنوکارسینوم متاستاتیک پانکراس که قبلاً تحت درمان قرار گرفته بودند، راسونک میانگین بقای کلی را به ۱۳.۲ ماه در مقایسه با ۶.۷ ماه برای شیمیدرمانی استاندارد بهبود بخشید.
دکتر آنجلو دِ کلارو، مدیر مرکز عالی انکولوژی سازمان غذا و داروی آمریکا، گفت: «این دارو نتایج بیسابقهای را در حوزهای با نیاز بالای برآورده نشده نشان داد. این تأییدیه ۶.۵ ماه قبل از مهلت پرداخت هزینه کاربر اعطا شد که نشاندهنده تعهد سازمان غذا و داروی آمریکا به تسریع تأیید درمانهای جدید سرطان برای بیماران مبتلا به بیماریهای جدی و تهدیدکننده زندگی است.»
سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) به داروی Rasonque عنوانهای Breakthrough Therapy و Orphan Drug اعطا کرد . Rasonque برای این کاربرد، بررسی اولویتدار دریافت کرد . این درخواست همچنین تحت برنامه آزمایشی کوپن اولویت ملی کمیسیونر بررسی شد ، که هدف آن کمک به تسریع بررسی درمانهایی است که اولویتهای بهداشت عمومی ملی را در نظر میگیرند.
در ماه مه، سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) نامهای با عنوان «ادامهی کار بیخطر» صادر کرد که به حامی مالی اجازه میداد پروتکل درمانی با دسترسی گستردهتر برای راسونک را آغاز کند و به بیمار امکان دسترسی به داروی تحقیقاتی را قبل از تأیید تحت مقررات مربوطهی FDA فراهم کند.
شایعترین عوارض جانبی این دارو عبارتند از بثورات پوستی، اسهال، استوماتیت (التهاب غشاهای مخاطی دهان)، حالت تهوع، خستگی، استفراغ، درد شکم، ادم، کاهش اشتها و خونریزی.
سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) این مجوز را به شرکت Revolution Medicines, Inc. اعطا کرد