داروی جدید اولین دارویی است که مستقیماً سیگنالینگ اورکسین را بازیابی میکند و علت بیولوژیکی اصلی نارکولپسی نوع ۱ را هدف قرار میدهد.
سازمان غذا و داروی ایالات متحده (FDA) امروز قرصهای Orzeyful (oveporexton) را برای درمان نارکولپسی نوع ۱ در بزرگسالان تأیید کرد. Orzeyful اولین دارویی است که برای نارکولپسی نوع ۱ به عنوان یک اختلال کامل – که طیف کاملی از علائمی را که این بیماری را تعریف میکنند، هدف قرار میدهد – تأیید شده است و اولین دارویی است که مستقیماً با هدف قرار دادن از دست دادن سیگنالینگ orexin که باعث بیماری میشود، عمل میکند.
دکتر تیفانی آر. فارچیونه، مدیر بخش روانپزشکی مرکز ارزیابی و تحقیقات دارویی سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA)، گفت: «برای مدت طولانی، افراد مبتلا به نارکولپسی نوع ۱ مجبور بودند یک بیماری عصبی-روانی پیچیده و مادامالعمر را با درمانهایی که فقط بخشهایی از آن را هدف قرار میدادند ، مدیریت کنند . این داروی جدید اولین دارویی است که بر زیستشناسی زمینهای این بیماری تأثیر میگذارد و نارکولپسی نوع ۱ را به طور کلی درمان میکند.»
نارکولپسی نوع ۱ یک اختلال خواب عصبی-روانی نادر و مادامالعمر است که تخمین زده میشود از هر ۲۰۰۰ نفر در ایالات متحده، ۱ نفر به آن مبتلا باشد. این بیماری ناشی از از دست دادن سلولهای مغزی تولیدکننده اورکسین، یک پیامرسان شیمیایی که بیداری، خواب و تون عضلانی را تنظیم میکند، است. بدون اورکسین، مغز برای حفظ هوشیاری یا کنترل مرز بین خواب و بیداری تلاش میکند. نتیجه، مجموعهای از علائم ناتوانکننده، از جمله خوابآلودگی بیش از حد در طول روز، کاتاپلکسی (ضعف ناگهانی عضلات ناشی از احساسات قوی مانند خنده)، فلج خواب، توهم در مرز خواب یا بیداری و اختلال در خواب شبانه است. تا به امروز، هیچ دارویی برای نارکولپسی نوع ۱ به عنوان یک اختلال واحد تأیید نشده بود و هیچ دارویی بر سیستم اورکسین تأثیر نمیگذاشت.
اورزیفول به جای پوشاندن علائم با محرکها یا آرامبخشها، مستقیماً همان گیرنده مغزی را که اورکسین خود بدن به طور معمول تحریک میکند، فعال میکند و سیگنال از دست رفته را بازیابی میکند. این دارو به صورت قرص خوراکی دو بار در روز مصرف میشود.
اثربخشی و ایمنی Orzeyful در دو مطالعه تصادفی، دوسوکور و کنترلشده با دارونما به مدت ۱۲ هفته با شرکت ۲۷۳ بزرگسال مبتلا به نارکولپسی نوع ۱ ارزیابی شد. در هر دو مطالعه، بیمارانی که Orzeyful 2 میلیگرمی مصرف میکردند، در مقایسه با بیمارانی که دارونما دریافت میکردند، بهبودهایی در توانایی بیدار ماندن در طول روز نشان دادند. بیماران همچنین خوابآلودگی روزانه بسیار کمتری، کاهش قابل توجه در دورههای کاتاپلکسی و بهبود معناداری در طیف کامل علائم نارکولپسی، از جمله فلج خواب، توهم و اختلال خواب شبانه، گزارش کردند.
شایعترین عوارض جانبی عبارت بودند از بیخوابی، افزایش تکرر ادرار، فوریت در ادرار کردن و افزایش تولید بزاق. میزان قطع درمان به دلیل عوارض جانبی در شرکتکنندگان کم بود. بیماران باید متخصصان مراقبتهای بهداشتی خود را در مورد تمام داروهایی که در حال حاضر مصرف میکنند مطلع کنند، زیرا Orzeyful نباید همزمان با مهارکنندههای قوی CYP3A استفاده شود. ایمنی و اثربخشی Orzeyful در بیماران زیر 18 سال اثبات نشده است. Orzeyful برای برنامهریزی تحت قانون مواد کنترلشده توصیه شده است و پس از تصمیم برنامهریزی صادر شده توسط آژانس مبارزه با مواد مخدر (DEA)، به صورت قانونی به بازار عرضه خواهد شد.
اورزیفول عنوان «درمان پیشگام» و «بررسی اولویت» را دریافت کرد . عنوان «درمان پیشگام» به داروهایی اعطا میشود که شواهد بالینی اولیهای از بهبود قابل توجه نسبت به درمانهای موجود برای بیماریهای جدی نشان میدهند و امکان راهنمایی و همکاری فشردهتر FDA را در طول توسعه فراهم میکنند. «بررسی اولویت» زمان بررسی هدف FDA را کوتاه میکند و برای داروهایی در نظر گرفته شده است که در صورت تأیید، پیشرفتهای قابل توجهی در درمان بیماریهای جدی ارائه میدهند.