سازمان بهداشت جهانی (WHO) با آغاز یک مسیر جدید برای ارزیابی و پیشصلاحیت محصولات دارویی، گام مهمی برای افزایش دسترسی به داروهای سرطان کودکان با کیفیت تضمینشده و فرمولاسیون مناسب سن آنها برداشته است. این اقدام میتواند به کاهش شکاف دسترسی به درمان سرطان کودکان، بهویژه در کشورهای کمدرآمد و با درآمد متوسط، کمک کند.
سازمان بهداشت جهانی در نخستین فراخوان خود از تولیدکنندگان داروهای سرطان کودکان دعوت کرده است محصولات خود را برای ارزیابی در چارچوب برنامه پیشصلاحیت WHO ارائه کنند. این فراخوان شامل ۱۲ داروی ضروری است که بخشی از آنها به دلیل نیاز به فرمولاسیون مناسب کودکان و بخش دیگر به دلیل مشکلات تأمین و دسترسی انتخاب شدهاند.
چرا دسترسی به داروهای سرطان کودکان اهمیت دارد؟
بر اساس اعلام سازمان بهداشت جهانی، هر سال حدود ۴۰۰ هزار کودک و نوجوان در سراسر جهان به سرطان مبتلا میشوند. نزدیک به ۹۰ درصد این بیماران در کشورهای کمدرآمد و با درآمد متوسط زندگی میکنند؛ کشورهایی که میزان بقای کودکان مبتلا به سرطان در آنها کمتر از ۳۰ درصد است.
در مقابل، میزان بقا در بسیاری از کشورهای پردرآمد از ۸۰ درصد فراتر میرود. WHO یکی از عوامل مهم این تفاوت را دسترسی محدود به داروهای با کیفیت تضمینشده و نبود برخی فرمولاسیونهای مناسب برای کودکان میداند.
به همین دلیل، توسعه و تأمین داروهای سرطان کودکان که از نظر کیفیت، ایمنی، قیمت و نحوه مصرف برای گروههای سنی مختلف مناسب باشند، یکی از محورهای مهم برنامه جدید سازمان بهداشت جهانی است.
WHO چه تعداد دارو را در اولویت قرار داده است؟
فراخوان جدید WHO در مجموع ۱۲ داروی ضروری سرطان کودکان را در بر میگیرد.
شش دارو به دلیل نبود یا کمبود فرمولاسیون مناسب کودکان در اولویت قرار گرفتهاند. این داروها عبارتاند از:
- سیکلوفسفامید
- اتوپوزید
- مرکاپتوپورین
- متوترکسات
- پروکاربازین
- تموزولومید
شش داروی دیگر نیز به دلیل شکافهای مستند در زمینه تأمین و دسترسی انتخاب شدهاند:
- پگاسپارگاز
- آسپاراژیناز
- هیدروکورتیزون بدون مواد نگهدارنده
- داکتینومایسین
- وینکریستین
- سیتارابین
WHO اعلام کرده است که این دو گروه از داروها از طریق فرآیندهای اولویتبندی جداگانه اما مکمل شناسایی شدهاند.
کدام داروهای سرطان کودکان به فرمولاسیون مناسب نیاز دارند؟
یکی از مشکلات مهم در درمان سرطان کودکان، وجود داروهایی است که کاربرد پزشکی مشخصی برای کودکان دارند اما شکل دارویی آنها برای استفاده در سنین پایین به اندازه کافی مناسب نیست.
برای مثال، دوز دارو برای یک کودک ممکن است با بزرگسال تفاوت قابل توجهی داشته باشد. همچنین نحوه مصرف، قابلیت اندازهگیری دقیق دوز، پایداری دارو، سهولت استفاده و پذیرش آن توسط کودک از عوامل مهم در طراحی یک داروی مناسب کودکان هستند.
WHO و شتابدهنده جهانی فرمولاسیونهای کودکان یا GAP-f در ژانویه ۲۰۲۴ نخستین برنامه بهینهسازی داروهای کودکان برای داروهای سرطان را برگزار کردند. در این فرآیند، تنظیمکنندگان، پژوهشگران و متخصصان توسعه محصول برای شناسایی داروهای دارای اولویت همکاری کردند.
نقش GAP-f در توسعه داروهای مناسب کودکان
پس از شناسایی داروهای اولویتدار، GAP-f از تدوین «پروفایلهای محصول هدف» برای شش دارو حمایت کرد.
این پروفایلها مشخص میکنند که فرمولاسیونهای جدید دارویی باید چه ویژگیهایی داشته باشند. از جمله این ویژگیها میتوان به دوز مناسب برای سن، پذیرش بهتر توسط کودکان، پایداری، استفاده ایمن، قیمت مناسب و قابلیت استفاده در محیطهایی با منابع محدود اشاره کرد.
این رویکرد باعث میشود توسعه داروهای سرطان کودکان تنها بر تولید یک محصول جدید متمرکز نباشد، بلکه نیاز واقعی بیماران و شرایط سیستمهای سلامت نیز در طراحی آن لحاظ شود.
مشکلات تأمین داروهای سرطان کودکان چیست؟
نبود فرمولاسیون مناسب تنها مشکل موجود نیست. برخی داروهای مورد استفاده در درمان سرطان کودکان نیز با چالشهای جدی در زمینه تأمین مواجه هستند.
WHO پس از انجام بررسیهای افقنگر و مشورت با سازمانهای دولتی، متخصصان سلامت، شرکای بینالمللی و کارشناسان فنی، داروهایی را که با بیشترین چالشهای تأمین مواجه هستند شناسایی کرد.
پگاسپارگاز، آسپاراژیناز، هیدروکورتیزون بدون مواد نگهدارنده، داکتینومایسین، وینکریستین و سیتارابین در این گروه قرار گرفتهاند.
تأمین پایدار این داروها اهمیت زیادی دارد؛ زیرا اختلال در زنجیره تأمین میتواند روند درمان کودکان مبتلا به سرطان را با مشکل مواجه کند.
پلتفرم جهانی WHO برای درمان سرطان کودکان
فراخوان جدید بخشی از تلاشهای پلتفرم جهانی دسترسی به داروهای سرطان کودکان است. این پلتفرم در سال ۲۰۲۱ توسط سازمان بهداشت جهانی و بیمارستان تحقیقاتی کودکان سنت جود و با همکاری یونیسف و صندوق استراتژیک سازمان بهداشت پانآمریکایی (PAHO) ایجاد شد.
هدف این برنامه ایجاد ارتباط میان انتخاب و خرید جهانی داروها با اقدامات کشورها برای تقویت تشخیص، درمان، سیستمهای تأمین و کیفیت مراقبت از کودکان مبتلا به سرطان است.
بر اساس اعلام WHO، انتظار میرود این پلتفرم در مجموع به حدود ۱۲۰ هزار کودک خدمات ارائه دهد.
فراخوان WHO برای تولیدکنندگان دارو
سازمان بهداشت جهانی با انتشار این فراخوان، مسیر مشخصی را برای تولیدکنندگان ایجاد کرده است تا محصولات اولویتدار سرطان کودکان را برای ارزیابی ارائه کنند.
این فرآیند میتواند به افزایش تعداد داروهای با کیفیت تضمینشدهای که برای خریدهای ملی و بینالمللی در دسترس هستند کمک کند.
WHO از تولیدکنندگان خواسته است جزئیات فراخوان را بررسی کرده و برای دریافت اطلاعات درباره شرایط واجد شرایط بودن محصولات، الزامات توسعه و مسیر ارسال درخواست، با تیم پیشصلاحیت داروهای این سازمان در ارتباط باشند.
این اقدام چه تأثیری بر درمان سرطان کودکان دارد؟
اقدام جدید سازمان بهداشت جهانی میتواند یک حلقه مهم میان شناسایی نیازهای بیماران، توسعه محصول، ارزیابی کیفیت و تأمین دارو ایجاد کند.
به گفته آلارکوس سیزا، رئیس واحد مدیریت بیماریهای غیرواگیر در دپارتمان بیماریهای غیرواگیر و سلامت روان WHO، این فراخوان گامی مهم برای اطمینان از دسترسی کودکان مبتلا به سرطان به داروهای با کیفیت تضمینشده، صرفنظر از محل زندگی آنهاست.
همچنین مارتینا پنازاتو، سرپرست GAP-f، تأکید کرده است که این فرآیند از شناسایی نیازها و بهینهسازی دارو تا تدوین پروفایل محصول هدف و ایجاد یک مسیر نظارتی مشخص پیش رفته است.
در مجموع، فراخوان جدید WHO نشان میدهد که دسترسی به داروهای سرطان کودکان تنها به تولید دارو محدود نمیشود. کیفیت، فرمولاسیون مناسب سن، قیمت، پایداری، ایمنی و تأمین مستمر نیز بخش مهمی از مسیر درمان هستند.
اگر این روند بتواند تولیدکنندگان بیشتری را به توسعه و ارائه داروهای مناسب کودکان ترغیب کند، در بلندمدت میتواند به بهبود دسترسی به درمان و کاهش نابرابری در نتایج درمان سرطان کودکان در کشورهای مختلف کمک کند.
جمعبندی
سازمان بهداشت جهانی برای نخستین بار از تولیدکنندگان داروهای سرطان کودکان خواسته است محصولات خود را برای ارزیابی در برنامه پیشصلاحیت این سازمان ارائه کنند. این فراخوان ۱۲ داروی ضروری را شامل میشود که شش مورد به دلیل نیاز به فرمولاسیون مناسب کودکان و شش مورد دیگر به دلیل مشکلات تأمین و دسترسی انتخاب شدهاند.
این اقدام بخشی از یک برنامه گستردهتر برای پیوند دادن نیازهای واقعی کشورها با توسعه، ارزیابی کیفیت و تأمین دارو است؛ برنامهای که در صورت موفقیت میتواند دسترسی کودکان مبتلا به سرطان به درمانهای باکیفیت را در مناطق کمبرخوردار افزایش دهد.