سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) داروی «میمریلو» (روسفرتاید) را برای درمان بزرگسالان مبتلا به پلیسیتمی ورا، یک اختلال نادر خونی که در آن بدن گلبول قرمز بیش از حد تولید میکند، تأیید کرد.
تراکم بیش از حد این سلولها میتواند خون را غلیظ کرده و خطر لخته شدن خون، سکته مغزی و حمله قلبی را بالا ببرد.
این دارو نخستین درمان مصوب برای این بیماری است که عملکرد هورمون طبیعی «هپسیدین» (تنظیمکننده آهن بدن) را تقلید میکند؛ با محدود کردن آهن در دسترس برای ساخت گلبول قرمز جدید، تولید بیش از حد آن را کنترل میکند. به گفته مدیر بخش هماتولوژی غیربدخیم FDA، این گزینه تازه میتواند بار درمانی بیمارانی را که با روشهای موجود کنترل کافی نشدهاند، بهطور معناداری کاهش دهد.
یکی از اهداف اصلی درمان این بیماری، نگهداشتن نسبت گلبول قرمز خون زیر ۴۵ درصد است که معمولاً با فلبوتومی (خارج کردن خون از ورید) انجام میشود؛ روشی که برای برخی بیماران باید بهطور مکرر تکرار شود.
اثربخشی دارو در کارآزمایی فاز سوم «VERIFY» با ۲۹۳ بیمار بزرگسالی بررسی شد که با وجود درمان استاندارد، همچنان نیاز به فلبوتومی مکرر داشتند. بیماران بهطور تصادفی داروی میمریلو یا دارونما را به مدت ۳۲ هفته بهصورت تزریق زیرجلدی هفتگی دریافت کردند. نتایج نشان داد نزدیک به ۷۷ درصد از دریافتکنندگان دارو در بازه هفتههای ۲۰ تا ۳۲ نیازی به فلبوتومی نداشتند، در حالی که این رقم در گروه دارونما تنها حدود ۳۳ درصد بود. شایعترین عوارض جانبی، واکنش در محل تزریق و کمخونی گزارش شد.
این دارو در مسیر بررسی اولویتدار قرار گرفت و تأییدیه آن به شرکت داروسازی تاکدا آمریکا اعطا شده است.